Après des essais fructueux en laboratoire, la société israélienne de biotechnologie Kadimastem prépare son premier essai clinique de phase II pour sa thérapie cellulaire destinée à soigner la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA), maladie neurodégénérative aujourd’hui incurable. Ces essais porteront sur 21 patients et auront pour but de prouver l’efficacité d’une thérapie cellulaire sur des patients atteints de SLA. Le début des essais est prévu pour fin 2017.
En France, environ 6000 personnes sont atteintes de cette maladie rare qui touche 5 à 7 personnes sur 100 000. Aucun traitement connu n’existe à ce jour pour soigner la maladie, hormis des traitements permettant de ralentir la maladie, tels que le Riluzole, mais dont l’efficacité reste limitée (gain de quelques mois).
En juin dernier, Kadimastem, société spécialisée dans la médecine régénérative et située dans le parc scientifique de Ness Ziona (près de Rehovot, Israël), a annoncé que sa demande d’essai clinique avait été approuvée par le comité d’éthique (IRB) de l’hôpital Hadassah basé à Ein Karem à Jérusalem (Israël).
La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative où une partie du système neuronal, les motoneurones dans ce cas, est peu à peu détruit. Les causes de cette maladie sont encore mal connues mais elle reste une pathologie lourde entraînant paralysie, troubles de la parole, troubles respiratoires et inévitablement la mort du patient quelques années après le début de la maladie.
Cette confirmation est un immense feu vert pour l’entreprise. Les essais cliniques sur patients nécessitent une longue procédure en amont et représentent un passage obligé entre la découverte en laboratoire et l’obtention de l’AMM, l’Autorisation de Mise sur le Marché
La nouvelle thérapie cellulaire développée par la société Kadimastem consiste à cultiver des cellules souches humaines, à les différencier en astrocytes – des cellules neuronales – et à injecter ces cellules neuronales saines dans la moelle épinière des malades. Les astrocytes sont des cellules gliales du système nerveux dont le rôle est de servir de support et de protection aux neurones. Or, il a été montré que ces cellules jouent un rôle clé dans la maladie par leur absence ou leur dysfonctionnement. L’idée est donc de ralentir la progression de la maladie, mais aussi – et là est la nouveauté de ce traitement – de réparer les dégâts occasionnés avant le début du traitement, permettant au patient de récupérer une partie voire toutes les fonctions motrices qu’il aurait perdues à cause de la maladie. De plus, le fait d’injecter les cellules directement dans la moelle épinière permet d’éviter tout contact avec le système immunitaire du patient. Il n’y a donc pas de réaction immunitaire à contrôler, l’un des principaux obstacles à la thérapie cellulaire.
Les essais précliniques ayant été concluants (tests in-vitro et tests chez le rat), cette thérapie pourrait donner un nouvel espoir aux patients si les essais cliniques se montrent aussi convaincants.
Alors qu’un nouveau médicament pour le ralentissement de la SLA, le masitinib, est en phase d’obtenir son AMM en Europe cette année, l’annonce de cet essai clinique pourrait faire de 2017 une année très spéciale pour les patients atteints de SLA.
Auteur : Arthur Robin, Doctorant à l’Université de Tel Aviv, pour le BVST
Remerciements au Prof Revel, Directeur de la technologie de Kadimastem et au Dr Berti, membre de l’équipe R&D de Kadimastem pour leur temps et leur aide ayant permis la réalisation de cet article.