Sclérose latérale amyotrophique : BrainStorm (Israël) va bénéficier de la loi Trump du « droit à l’essai »

La société israélienne BrainStorm Cell Therapeutics est l’un des principaux développeurs de thérapies à base de cellules souches adultes pour les maladies neurodégénératives (cellules autologues de la moelle osseuse). Le 30 mai 2018, le président Donald Trump a signé la loi sur le « droit d’essai » (Right to try) qui permettra aux patients en phase terminale d’accéder à des thérapies expérimentales ayant validé les essais cliniques de Phase I, mais non encore approuvées par la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis. Donald Trump a souligné le besoin urgent pour les patients qui ne répondent pas aux critères d’inclusion d’avoir accès à ces traitements lorsqu’ils ont épuisé toutes les options de traitement. Il veut élever la loi sur le Right to try au niveau fédéral, et non plus simplement Etat par Etat.

Donald Trump a cité Matthew Bellina, un patient souffrant de sclérose latérale amyotrophique (SLA) qui voulait avoir accès à la thérapie expérimentale NurOwn de BrainStorm mais qui n’était pas admissible aux essais cliniques aux États-Unis. Matthew Bellina a donc décidé de se rendre en Israël pour bénéficier du traitement NurOwn. Le président a déclaré que « les patients pourront désormais se faire soigner aux États-Unis sans plus avoir à se déplacer à l’étranger ».

Le président et PDG de BrainStorm, Chaim Lebovits, était présent lors de la signature du projet de loi à la Maison Blanche pour soutenir et démontrer son engagement envers la communauté SLA.

Matt Bellina et sa famille

Matthew (Matt) Bellina et sa famille

La SLA (maladie de Lou Gehrig ou maladie de Charcot) affecte le système moteur dans le cerveau, la zone qui contrôle les mouvements et la contraction musculaires. Les patients atteints de SLA ont en moyenne 30 mois à vivre. L’astrophysicien britannique Stephen Hawking, décédé, a souffert de longues années de la maladie et a présenté une longévité exceptionnelle.

«Depuis la signature du projet de loi Droit d’essai, nous avons reçu de nombreuses demandes de patients, de défenseurs des droits des patients et de médecins», a déclaré Haim Lebovits. « Nous sommes heureux d’offrir aux patients la possibilité de s’engager directement avec nous. Nous reconnaissons le sentiment d’urgence des patients SLA tels que Matthew Bellina, et nous évaluons les moyens de fournir un accès à NurOwn hors d’Israël en phase 3. En même temps, nous restons entièrement concentrés sur l’achèvement de notre essai de phase 3 de NurOwn le plus rapidement possible.« 

NurOwn utilise les propres cellules du patient cultivées hors du corps du patient pour produire et sécréter des facteurs favorisant la survie neuronale. NurOwn pourrait devenir le premier traitement de la SLA pour améliorer le fonctionnement du patient en tant que médicament régénératif. Des solutions de médecine régénérative sont nécessaires dans le domainStained cells ntfse des maladies neurodégénératives car les thérapies actuelles ont une efficacité limitée, ne progressent que lentement et ne maintiennent pas ou ne restaurent pas les fonctions vitales. NurOwn est actuellement testé dans un essai clinique multi-site de Phase 3 aux États-Unis. En cas de succès, les résultats de cet essai seront soumis à la FDA et à d’autres autorités de réglementation dans le monde. La société a achevé une étude de phase 2 en double aveugle et contrôlée contre placebo dans trois centres médicaux universitaires prestigieux aux États-Unis. Dans cette étude, des changements cliniquement significatifs des fonctions vitales ont été observés chez les patients recevant NurOwn.

BrainStorm Cell Therapeutics est une société de biotechnologie engagée dans le développement de thérapies à base de cellules souches adultes les premières du genre provenant de cellules autologues de la moelle osseuse pour le traitement des maladies neurodégénératives. La société met au point et commercialise sa technologie NurOwn grâce à un accord de licence exclusif et mondial conclu avec Ramot, la société de transfert de technologie de l’Université de Tel-Aviv. NurOwn a été administré à environ 75 patients atteints de SLA lors d’essais cliniques réalisés aux États-Unis et en Israël.

Traduction/adaptation Esther Amar pour Israël Science Info

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